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1 Desenvolvendo Novos Tratamentos para Doenças Tropicais Negligenciadas : Trabalhando com Parcerias para Desenvolvimento de Produtos (PDPs) ENIFARMED, São Paulo, 30 de Agosto 2011 Dr. Jean-Pierre Paccaud, PhD Diretor de Desenvolvimento de Negócios, DNDi

2 Doenças Tropicais Negligenciadas (DTN) Best Science for the Most Neglected

3 Doenças Tropicais Negligenciadas (DTN) Afeta os pacientes mais pobres em países endêmicos Impõem uma carga socioeconômica em famílias e comunidades Não há esforços para P&D no setor privado Tratamentos são: Ineficientes (resistência) Tóxico e doloroso quando aplicados Não são adaptados às capacidades do sistema de saúde Geralmente não são registrados em países endêmicos Podem ser caros e/ou restritos aos pacientes

4 Doenças Tropicais Negligenciadas (DTN) Um Desequilíbrio Fatal Doenças Tropicais: 18 TB: 3 1.3% Total: 1,556 As doenças tropicais e a tuberculose totalizam 12% da carga global de doenças, porém, somente somam 1.3% dos novos medicamentos desenvolvidos mundialmente Fonte: Chirac P, Torreele E. Lancet Maio 12;

5 Parcerias para Desenvolvimento de Produto (PDPs) Organização voltada para a necessidade dos pacientes, focada em DTN e o desenvolvimento de vacinas Principais objetivos: Preencher as lacunas em pesquisa translacional e desenvolvimento de produto P&D Virtual: Integrar e coordenar múltiplos parceiros da indústria e academia ao longo do pipeline de desenvolvimento de um medicamento Utilizar e fortalecer as capacidades de P&D de países endêmicos Gerenciar portfólios de P&D de doenças negligenciadas Facilitar o acesso

6 PDPs trabalham com diferentes doenças e modalidades Vaccine Microbicides & preventatives Human hookworm vaccine initiative Vaccine Development Program Therapeutic product Diagnostics HIV/AIDS TB Malaria NTD Diarrhea Respiratory Source: &

7 DNDi: uma Fundação Global Entregar 6-8 novos tratamentos até 2014 para a doença do sono, doença de Chagas, leishmaniose e malária HIV pediátrico e macro-filaricide foram recentemente adicionados ao portfólio Estabelecer um pipeline robusto para necessidades futuras Usar e fortalecer capacidades existentes em países endêmicos em desenvolvimento 7 Parceiros Fundadores Fundação Oswaldo Cruz Conselho Indiano de Pesquisa Médica (ICMR, em inglês) Instituto de Pesquisa do Quênia (KEMRI, em inglês) Ministério da Saúde da Malásia Médicos Sem Fronteiras (MSF) Instituto Pasteur, França OMS/TDR (observador permanente) EUA 7 escritórios pelo mundo Genebra Equipe de Coordenação + consultores Brasil DRC Quênia Índia Japão Malásia

8 Portfólio dadndi : 100m gasto desde 2003 Discovery Pre-clinical Clinical Implementation HAT LO Consortium -Scynexis -Pace Univ. VL LO Consortium -Advinus -CDRI Chagas LO Consortium -CDCO -Epichem - Murdoch Univ. -FUOP Major Collaborators: -Sources for hit and lead compounds: GSK, Anacor, sanofi aventis, Merck, Pfizer, Novartis (GNF, NITD), TB Alliance, - Screening Resources: Eskitis, Institut Pasteur Korea, Univ. Scynexis, U. Dundee, - Reference screening centres: LSHTM, Swiss Tropical & Public Health, University of Antwerp Nitroimidazole backup (HAT) Oxaborole SCYX7158 (HAT) Alternative formulations of Amphotericin B (VL) Nitroimidazole (VL) Drug combination (Chagas) K777 (Chagas) Flubendazole Macrofilaricide (Helminth) Exploratory Fexinidazole (HAT) New VL treatments Bangladesh New VL treatments Africa New VL treatments Latin America Benznidazole Paediatric dosage form (Chagas) Azoles E1224 & Biomarker (Chagas) Paediatric HIV (exploratory) Exploratory ASAQ (Malaria) Fixed-Dose Artesunate/ Amodiaquine ASMQ (Malaria) Fixed-Dose Artesunate/ Mefloquine NECT (Stage 2 HAT) Nifurtimox Eflornithine Co-administration SSG&PM co-administration VL in Africa New VL treatments in Asia (SD AmBisome, PM+M / A +M / PM+ A )

9 Quatro Produtos Fazendo a Diferença 2007 ASAQ (Malária) Dose Fixa de Artesunato/ Amodiaquine 2008 ASMQ (Malária) Dose Fixa Artesunato/ Menfloquina Parceiros Estratégicos sanofi-aventis (França) Farmanguinhos (Brasil) Cipla (India) 2009 NECT Nifurtimox - Eflornithine Co-Administração Estagio 2 Doença do Sono Programas Nacionais de Controle MSF / Epicentre Bayer / sanofi aventis OMS 2010 Paramomycin SSG Leishmaniose Visceral + LEAP Programas Nacionais iowh

10 Modelo Operacional da DNDi Totalmente virtual Estratégia diversificada para atingir os objetivos Projetos de Longo - Prazo Projetos de Médio - Prazo Projetos de Curto Prazo Bibliotecas Químicas existentes Novos compostos líderes Novas Formulações; Novas indicações de medicamentos existentes Finalização do registro; Co-administração; Extensões Geográficas

11 Modelo Operacional da DNDi Uma organização virtual de P&D: Opções estratégicas Sede da DNDi (Geneva) Dinheiro público e filantrópico CEO, Equipe Executiva $ Concepção, planejamento e supervisão de projetos Gestor de Projeto Gestor de Projeto Gestor de Projeto Gestor de Projeto $ $ $ $ Plataformas descentralizadas para P&D e pesquisas clínicas CROs, institutos públicos e privados, biotechs, farmacêuticas

12 Equilíbrio entre parcerias públicas e privadas ao redor do mundo Mais de 200 parceiros November 2010 Best Science for the Most Neglected

13 Parcerias-chave Pesquisas em fase inicial Busca por compostos Química medicinal Fabricação de produtos Registro.. Best Science for the Most Neglected

14 Alguns projetos em andamento na região 1. ASMQ 2. Benznidazol Pediátrico 3. Estudos clínicos do E Combinação para LV 5. Chagas

15 ASMQ: do Brasil para a Ásia e África Registrado por Farmanguinhos no Brasil em 2008 e implementado pelo Programa Nacional Brasileiro Doações para a Bolívia e negociações com Peru e Venezuela Transferência de tecnologia bem sucedida para a Cipla (Índia) Cipla aplicando para pré-candidatura na OMS e registro na Índia/Associação das Nações do Sudeste Asiático Posicionando o ASMQ Estudos clínicos realizados: América Latina (Brasil), Ásia (India, Mianmar) Estudos clínicos em andamento: Burkina Faso, Quênia e Tanzânia.

16 Benznidazol: Benznidazol Pediátrico Registrado pela Roche em 1971, licenciado para o governo brasileiro em 2003 Objetivo: Uma formulação pediátrica, fácil de usar e de preço acessível para a doença de Chagas Acordo entre DNDi-Lafepe em 2008 para desenvolvimento de uma formulação pediátrica

17 E1224: um novo azol para tratar Chagas Licença assinada com Eisai para desenvolvimento clínico do ravuconazol (Set/2009) E1224, pro-droga do ravuconazol, anti-fúngico descoberto pela Eisai Implementação de estudos de fase II em pacientes adultos com Chagas crônica e indeterminada chronic indeterminate (Bolívia, 2 centros em 2011) =>Início do estudo em junho/2011

18 Objetivos: Combinação para o tratamento da leishmaniose visceral Avaliar eficácia da combinação AmBisome + Glucantine para pacientes de LV no Brasil Parceiros: Centro de Pesquisas René Rachou/Fiocruz, Universidade de Brasília, Programa de Controle da Leishmaniose Visceral Rede Brasileira de Alternativas Terapêuticas para as Leishmanioses CNPq Sanofi

19 Plataforma de Chagas Objetivos: Facilitar estudos efetivos e eficientes para entregar melhores tratamentos para a doença de Chagas Fortalecer capacidades de pesquisa Coordenação com outras iniciativas Garantir o acceso dos tratamentos aos pacientes com a doença de Chagas

20 O Futuro Para maximizar o potencial de inovação no Brasil e da região: Estabelecer uma rede de parcerias fortes com o setor privado ativo na área de desenvolvimento de medicamento Pre-clínico Formulação Fabricação de medicamento Ensaios clínicos Construir alianças estratégicas com as agências públicas Melhor integração das atividades da DNDi com as prioridades regionais Estimular iniciativas de P&D no âmbito das doenças negligenciadas

21 Muito obrigado! Ao trabalhar coletivamente de uma forma inovadora, PDPs, o setor público, e indústricas farmaceuticas de grande ou pequeno porte podem trazer novos tratamentos para pacientes negligenciados