Desenvolvendo e Disponibilizando. para Combater as Doenças Negligenciadas. a Pobreza

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1 Desenvolvendo e Disponibilizando Novos Tratamentos para Combater as Doenças Negligenciadas Relacionadas com a Pobreza

2 AS VOZES DOS PACIENTES NEGLIGENCIADOS Kazadi Kalala Kazadi Kalala tem 33 anos de idade. Ele vive em Mbujimayi, na província de Kasai Oriental, na República Democrática do Congo. É casado e tem quatro filhos. Fui diagnosticado com a doença do sono em Eu ouvi falar que esta doença deixa as pessoas loucas. Eu sabia que o tratamento era doloroso e podia me matar. De fato, até recentemente, o principal medicamento para tratar a doença do sono um derivado de arsênico era tão tóxico que matava um em cada 20 pacientes que deveria curar. Fátima Puntano vive nos arredores de Salta, Argentina, onde a doença de Chagas é comum. Ela é uma das muitas que nasceram com Chagas e que, sem saber, transmitiram a doença para os filhos durante o nascimento. Fui diagnosticada com a doença de Chagas quando engravidei. Eu não sabia que a tinha. Minha mãe tinha Chagas. Eles descobriram que a minha filha estava infectada quando nasceu. Para Fátima, existem apenas dois medicamentos para sua doença já na fase crônica, e nenhum deles é suficientemente seguro ou eficaz. Mesmo tratada, não há atualmente nenhuma forma adequada de comprovar que ela esteja definitivamente curada. Fátima e Inés Puntano DOENÇA DO SONO Também conhecida como tripanossomíase humana africana, é parasitária e transmitida pela picada da mosca tsé-tsé. Ela ameaça milhões de pessoas em 36 países da África subsaariana. Em muitos casos assintomática por anos, a infecção eventualmente passa para o cérebro, causando debilidade mental e até morte se não for tratada. Atualmente, não existe um único tratamento oral para as fases inicial e tardia da doença. É por isso que uma punção lombar dolorosa tem de ser feita no paciente para determinar o estágio da doença e o tratamento. DNDi e parceiros desenvolveram uma combinação terapêutica de nifurtimox-eflornitina (NECT, na sigla em inglês), um tratamento muito mais avançado para pacientes com essa devastadora doença. Mas, como ainda requer infusões intravenosas, muito mais precisa ser feito para que pacientes como Kazadi possam se curar tomando apenas um simples comprimido. A DNDi e parceiros trabalham para desenvolver novos e melhores medicamentos orais para Fátima, além de pesquisar testes de cura. Para bebês como Inés, os pais eram obrigados, até recentemente, a quebrar o já pequeno comprimido para adultos em até oito ou 12 pedaços com grande risco de erro na dosagem e depois tentar dissolver a quantidade adequada para a criança tomar. A DNDi desenvolveu uma formulação em dose pediátrica de um dos dois únicos medicamentos existentes para a doença de Chagas, que é adaptada e eficaz para as crianças. Milhares de bebês como Inés, no entanto, merecem ter mais opções de tratamento. DOENÇA DE CHAGAS É parasitária e transmitida principalmente pela picada de um inseto conhecido como barbeiro, mas também pode ser transmitida por transfusão de sangue, transplante de órgãos ou da mãe para o filho. A doença ameaça 100 milhões de pessoas em 21 países, a maioria na América Latina. Estimase que entre 8 e 10 milhões de pessoas estejam infectadas e cerca de 12 mil morram todos os anos de Chagas, tornando-a a doença parasitária mais letal das Américas. Quando não tratada na fase aguda, que é mais grave em crianças, a doença torna-se crônica e pode causar danos graves no coração ou no sistema digestivo. Pacientes com esses sintomas acabam morrendo no início da idade adulta. Mais de 1 bilhão de pessoas, incluindo 500 milhões de crianças das regiões mais pobres do mundo, são afetadas pelas doenças negligenciadas

3 Rinku Devi tem 26 anos de idade. Ela vive em Muzzafarpur, no estado de Bihar, uma área endêmica de leishmaniose visceral (ou calazar) na Índia. Dei à luz uma criança há duas semanas. Quatro dias depois, fui internada no hospital porque vinha tendo febre e dores no corpo há mais de dois meses. Para sorte de Rinku, o hospital pode oferecer tratamento intravenoso gratuitamente. Porém, milhões de outros pacientes que vivem no epicentro do calazar não são tão afortunados. Pamela, o marido Charles e o filho de dois anos, Pascal, são todos soropositivos para o HIV. Eles vivem em Homa Bay, no oeste do Quênia. Pascal tinha que tomar de quatro a cinco xaropes diferentes por dia. Essa não era uma tarefa fácil, já que alguns deles tinham um alto teor de álcool e, logo, um gosto horrível para as crianças. Era uma batalha fazer o Pascal tomar aqueles xaropes diariamente. Ele não gostava do sabor. As vezes, tínhamos que segurá-lo e forçá-lo a engolir. Rinku Devi Pamela, Charles, e seu filho Pascal A DNDi e parceiros trabalham na Índia, em Bangladesh, na América Latina e no Leste da África para introduzir um novo tratamento de custo acessível para a leishmaniose visceral (LV), ajudando a mudar a forma como a doença é administrada. Mas isso não é suficiente. Ainda é necessário substituir as dolorosas injeções por um simples comprimido. LEISHMANIOSE VISCERAL A leishmaniose visceral (também conhecida como calazar) é uma doença parasitária, transmitida por flebotomíneos (conhecidos no Brasil como mosquitos-palha), que infecta aproximadamente 400 mil pessoas e mata em torno de 40 mil a cada ano. A doença causa surtos de febre, perda de peso, inchaço do baço e do fígado e anemia. O calazar é fatal se não for tratado, e os medicamentos não funcionam da mesma forma na Ásia e na África. Além disso, a coinfecção HIV-LV é um problema crescente, com registros em 35 países, e particularmente difícil de tratar. Pascal é tratado, hoje, com uma combinação em dose fixa de antirretrovirais um único comprimido que combina diferentes medicamentos para tratar o HIV/Aids, desde que se tornou disponível para crianças. No entanto, a maioria dos tratamentos não podem ser considerados ideais, porque podem causar efeitos colaterais ou devido à resistência não funcionar. Atualmente, a única outra opção é o que Pamela descreve: vários xaropes, que são complicados de preparar e de administrar sem errar a dose, e difíceis de fazer com que os bebês os tomem. Além disso, muitas das crianças nascidas com HIV, hoje, também têm tuberculose. Muitos antirretrovirais têm interações indesejadas com os medicamentos contra a tuberculose. Pascal precisa de algo melhor e a DNDi acaba de lançar um programa específico para providenciar isso. HIV PEDIÁTRICO Atualmente existem mais de 3,4 milhões de crianças vivendo com HIV, a maioria na África subsaariana. Todos os dias, mais de mil crianças são diagnosticadas com HIV e um número alarmante de 700 morrem de complicações relacionadas com a Aids. Sem tratamento, um terço das crianças nascidas com HIV morrerá antes de completar um ano de vida, metade antes dos dois e 80% antes mesmo dos cinco. Além dessas, a DNDi trabalha com outras duas doenças negligenciadas: LEISHMANIOSE CUTÂNEA A leishmaniose cutânea (forma de calazar relacionada com a pele), uma doença parasitária transmitida por flebotomíneos, causa lesões deformadoras na pele e deixa cicatrizes para toda a vida. Isso provoca isolamento, deficiência educacional e perdas econômicas em populações com recursos já limitados. A incidência exata da doença não é conhecida, mas cerca de 1,5 milhão de casos ocorrem por ano na Ásia, no Sul da Europa, na África e nas Américas Central e do Sul. Os tratamentos atualmente disponíveis ou têm altos índices de falha ou são tóxicos. Além disso, as reincidências são comuns e os problemas em relação à resistência são crescentes. FILARIOSES Algumas filarioses causadas por vermes parasitários, especialmente a oncocercose (cegueira dos rios), a elefantíase e o verme ocular africano (loa loa), afetam juntas 168 milhões de pessoas e ameaçam mais de 1 bilhão nas regiões mais pobres do mndo. A oncocercose e a elefantíase causam sofrimento prolongado e doença crônica, com deficiências para a vida toda, tais como cegueira e inchaço de membros ou da genitália em milhões de pessoas no mundo. O verme ocular africano pode causar inchaço doloroso e fortes coceiras. O ciclo do tratamento preventivo pode durar de quatro a 15 anos e pode provocar graves reações ou morte se administrado em pessoas que tenham coinfecção de loa loa, oncocercose ou elefantíase. A DNDi foi criada para responder às necessidades médicas de Kazadi, Rinku, Pascal, FÁTIMA, Inés e de milhões de outros pacientes negligenciados como eles.

4 As doenças negligenciadas debilitam, desfiguram ou matam suas vítimas. POBREZA & MARGINALIZAÇÃO As doenças sobre as quais você acabou de ler são chamadas de negligenciadas porque as pessoas afetadas por elas são pobres, marginalizadas e têm pouca visibilidade. Doenças negligenciadas assolam a vida de 1 bilhão de pessoas em todo o mundo um sexto da população mundial. Elas infetam mais de 500 mil crianças e matam mais de meio milhão de pessoas por ano, enquanto a saúde de milhões de outros é afetada. VULNERABILIDADE SOCIAL & ECONÔMICA DEBILIDADE, DESFIGURAÇÃO, ou MORTE CICLO DA POBREZA & DOENÇAS NEGLIGENCIADAS CONDIÇÕES PRECÁRIAS DE VIDA áreas remotas, rurais, deslocamento devido à insegurança DOENÇAS FALTA de TRATAMENTO e ASSISTÊNCIA MÉDICA Causas e consequências da pobreza, as doenças negligenciadas são responsáveis por perdas de bilhões de dólares em produtividade a cada ano. Como as suas vítimas vivem com quase um dólar por dia (e, portanto, não constituem um mercado lucrativo), as doenças têm atraído pouco investimento em pesquisa e desenvolvimento (P&D) de novos tratamentos, em comparação com doenças encontradas em países mais ricos. As doenças negligenciadas são fonte de grande sofrimento. Controlar e eliminar essas doenças é vital para aliviar a pobreza. Buscar tratamentos adaptados faz parte da solução.

5 A DNDi é uma organização independente de pesquisa e desenvolvimento, sem fins lucrativos. Nossa visão é a de melhorar a qualidade de vida e a saúde das pessoas que sofrem de doenças negligenciadas. É assim que fazemos Estamos descobrindo, desenvolvendo e implementando novos tratamentos para doença do sono, leishmanioses, doença de Chagas, filarioses específicas, HIV pediátrico e malária. Project Partners Discovery Pre-clinical Development Também garantimos que os pacientes tenham acesso igualitário a esses tratamentos. Para isso, desenvolvemos um modelo inovador de desenvolvimento de medicamentos, com base nas necessidades dos pacientes, e não no lucro. Não fazemos Clinical tudo isso sozinhos Development Implementation Mantendo os pacientes como ponto central Nossa abordagem de P&D é conduzida pelas necessidades reais do dia a dia de pacientes e profissionais de saúde. Por exemplo, sabemos que os pacientes acometidos pela doença do sono vivem longe de hospitais, não podem ficar fora de seus empregos por muito tempo e não possuem recursos para ficar em clínicas. Assim, a partir disso, trabalhamos, juntamente com os nossos parceiros, para encontrar um medicamento adaptado - um comprimido em vez de injeções - que possa ser levado para qualquer lugar e que seja disponibilizado por pouco ou nenhum custo para os pacientes. DESENVOLVIMENTO PRÉ-CLÍNICO Catalisando inovação e parcerias para economizar tempo e dinheiro Para capitalizar a melhor ciência, em vez de ter laboratórios próprios, a DNDi coordena e promove uma sinergia dos esforços e competências de parceiros públicos e privados. Esses parceiros incluem indústrias farmacêuticas e de biotecnologia, universidades, instituições públicas de pesquisa, ONGs e os Ministérios da Saúde nos países onde as doenças ocorrem. Descoberta IMPLEMENTAÇÃO Reforçando capacidades para uma mudança sustentável A DNDi também trabalha para fortalecer o campo de P&D em saúde nos países onde as doenças ocorrem, por meio do treinamento de pesquisadores locais, da construção e da melhoria de laboratórios e clínicas, e do compartilhamento aberto de direitos de conhecimento científico, dados e tecnologias. Nós ajudamos a criar três plataformas de pesquisa clínica: Plataforma de Leishmaniose da África Oriental (LEAP), para o calazar e outras formas de leishmaniose, no Leste da África; Plataforma de Tripanossomíase Humana Africana (HAT), para a doença do sono na África subsaariana; Plataforma de Pesquisa Clínica em Doença de Chagas, na América Latina. Platform Member Countries Founding Partner Combater a carga de doenças negligenciadas é uma tarefa enorme para uma única organização. A DNDi e seus parceiros em todo o mundo trabalham juntos e em apoio às metas da Organização Mundial da Saúde (OMS) para controlar ou eliminar as doenças relacionadas com a pobreza até Parceiros de Projetos Descoberta DESENVOLVIMENTO CLÍNICO Desenvolvimento Pré-clínico Desenvolvimento Clínico Implementação Países-membros de Plataformas Parceiros Fundadores Sete parceiros fundadores Em 2003, sete instituições públicas e privadas se uniram para fundar a DNDi: Médicos Sem Fronteiras/Médecins Sans Frontières (MSF); Fundação Oswaldo Cruz, Brasil; Conselho Indiano de Pesquisa Médica, Índia; Instituto de Pesquisa Médica do Quênia, Quênia; Ministério da Saúde da Malásia, Malásia; Instituto Pasteur, França; Programa Especial para a Pesquisa e Capacitação em Doenças Tropicais da OMS - TDR: atua como observador permanente.

6 Grandes progressos foram feitos a curto prazo com seis novos tratamentos para pacientes esquecidos Dois tratamentos contra a malária ASAQ Desenvolvido em parceria com a Sanofi, mais de 150 milhões de tratamentos já foram distribuídos em 32 países. Além disso, a tecnologia necessária para produzir esse medicamento está sendo transferida para um fabricante africano, uma vez que o ASAQ não é patenteado. ASMQ Primeiro novo tratamento para a Doença do sono em 25 anos NECT Um tratamento melhorado para O CALAZAR na África Oriental SSG&PM Um conjunto de novos tratamentos contra a O CALAZAR na Ásia LAFEPE Para crianças com a doença de Chagas uma CONCENTRAÇÃO em dose pediátrica do benznidazol Atualmente, o ASMQ é usado para tratar mais da metade dos casos de malária no Brasil. A tecnologia para produzir esse medicamento foi transferida de Farmanguinhos, Brasil, para a Cipla, Índia, a fim de tornar esse medicamento disponível para pacientes na Ásia. Notoriamente iniciado com MSF, o NECT já está disponível por meio da OMS em todos os países onde a doença do sono ocorre. Aos poucos, vem substituindo tratamentos anteriores tóxicos ou mais caros e tem reduzido a duração do tratamento. O NECT é considerado pela OMS a melhor escolha para o tratamento da doença do sono. Hoje, no leste da África, a duração do tratamento para a LV é muito menor do que antes e mais acessível, segura e eficaz. O SSG&PM é considerado pela OMS a melhor escolha para o tratamento da LV na região. Esses novos tratamentos vão oferecer ao continente asiático novas perspectivas no controle da LV e podem mudar a forma como a doença é tratada na região. Esse tratamento adaptado para o uso em crianças, desenvolvido com o laboratório público brasileiro, LAFEPE, vai tratar milhares delas todos os anos, dando-lhes a esperança de uma vida longa e produtiva. Em menos de 10 anos, a DNDi e seus parceiros desenvolveram e disponibilizaram seis novos tratamentos. Isso faz parte de uma estratégia de curto prazo para melhorar, reformular ou combinar medicamentos existentes, a fim de tornar os tratamentos mais baratos, mais curtos, mais seguros e mais eficazes para os pacientes.

7 Avanços significativos ainda são necessários Medicamentos inteiramente novos, a preços acessíveis e adaptados, vão mudar a vida de milhões de pessoas Indústrias de Biotecnologia e Farmacêuticas Ministérios da Saúde nos países em questão Instituições Públicas de Pesquisa ONGs Universidades A DNDi vem trabalhando com parceiros para descobrir e desenvolver medicamentos inteiramente novos, como parte de uma estratégia de longo prazo para apoiar o controle sustentável ou a eliminação dessas doenças. LEISHMANIOSE VISCERAL Para a LV, estamos trabalhando tanto em novos candidatos a medicamentos orais quanto na combinação de medicamentos já existentes de forma mais eficiente, bem como na expansão do uso de medicamentos existentes para a Ásia, a América Latina e a África, quando apropriado. DOENÇA DO SONO No caso da doença do sono, estamos testando candidatos a medicamentos orais que podem mudar a forma como a doença é tratada com um simples comprimido para ambas as fases da doença, o que pode contribuir para livrar o mundo dessa doença antiga de uma vez por todas. LEISHMANIOSE CUTÂNEA Para a leishmaniose cutânea, estamos testando novas formulações de um medicamento eficaz e trabalhando em novos tratamentos para aliviar o sofrimento e a estigmatização de suas vítimas a maioria delas, crianças. Esses novos medicamentos em desenvolvimento seguem o perfil de medicamentos considerados ideais para combater as doenças negligenciadas: orais, seguros, eficazes, de baixo custo e de curta duração. DOENÇA DE CHAGAS Para a doença de Chagas, estamos selecionando e testando novos e promissores medicamentos orais e pesquisando melhores testes de cura para os pacientes. HIV PEDIÁTRICO Para o HIV pediátrico, estamos trabalhando para preencher a lacuna de tratamento por meio do desenvolvimento de uma terapia mais apropriada para crianças com menos de três anos de idade. Deve ser fácil de tomar e não ter efeitos adversos especialmente em crianças que estão coinfectadas com outras doenças, como a tuberculose. FILARIOSE Para filariose, estamos testando um medicamento novo e mais seguro que vai reduzir drasticamente a duração do tratamento de quatro a 15 anos para apenas dois ou três. Também temos como meta evitar os perigos de tratar pacientes que tenham loa loa, oncocercose, ou elefantíase ao mesmo tempo. Todos merecem se beneficiar da melhor ciência, e, no caso das doenças negligenciadas, tais inovações podem mudar, melhorar e salvar as vidas de milhões de pessoas.

8 junte-se a nós na luta contra as doenças da pobreza Assumimos o compromisso de entregar de 11 a 13 tratamentos até Hoje, seis estam disponíveis para pacientes. 5 projects Todo mundo tem um papel a desempenhar seja ele grande ou pequeno no combate às doenças negligenciadas. Desenvolvimento Pré-clínico Descoberta Screening Otimização de Compostos Líderes Até final de 2011: 184 Milhões de Euros Objetivo (até 2018): 400 Milhões de Euros Substituto Nitroimidazol (THA) Substituto Oxaborol (THA) VL-2098 (LV) Formulações Alternativas de Anfotericina B (LV) Substituto Nitroimidazol (LV) Anfotericina B Tópica (LC) Nitroimidazol (Chagas) Séries Fenarimol (Chagas) K777 (Chagas) Flubendazol Macrofilaricida (Filariose) Inibidores da proteasa para tratamento de 1ª Linha (HIV Ped) Desenvolvimento Clínico Fexinidazol (THA) Oxaborol SCYX-7158 (THA) Azóis E1224 & Biomarcadores (Chagas) Novos Tratamentos para LV Bangladesh Novos Tratamentos para LV África Novos Tratamentos para LV América Latina HIV/LV Fexinidazol (LV) Terapia de combinación em capsulas contendo partículas revestidas (HIV ped) Medicamento de Reforço HIV/TB (HIV ped) Implementação ASAQ, Terapia de Combinação em Dose Fixa de Artesunato e Amodiaquina (Malária) ASMQ, Terapia de Combinação em Dose Fixa de Artesunato e Mefloquina (Malária) NECT, Terapia de Coadministração de Nifurtimox - Eflornitina (THA) SSG&PM, Terapia de Combinação de Estibuclonato de Sódio e Paramomicina (LV África) Novos Tratamentos para LV na Ásia, AmBisome dose única, três combinações de medicamentos Concentração em Dose Pediátrica do Benznidazol (Chagas) A DNDi tem, hoje, quase 30 projetos em diferentes estágios do processo de desenvolvimento, dos quais 11 são candidatos a medicamentos inteiramente novos. Ao trabalhar de forma inovadora com os nossos parceiros em todo o mundo, a DNDi está desenvolvendo tratamentos seguros, eficazes, acessíveis e fáceis de usar para doenças negligenciadas, que tanto podem simplificar o trabalho de médicos, enfermeiros e agentes comunitários de saúde quanto aliviar o sofrimento e salvar a vida de milhões de pessoas, ajudando-as a quebrar o ciclo vicioso de pobreza e doença. A DNDi conta com o apoio generoso de doadores públicos e privados. Contribuir para a DNDi significa beneficiar os milhões de pacientes que são tratados com os nossos seis novos tratamentos. Significa levar esperança para os milhões de outros pacientes que estão à espera de medicamentos que, finalmente, atenderão às suas necessidades urgentes de saúde. Contribuições Privadas Médicos Sem Fronteiras Fundação Bill & Melinda Gates Welcome Trust e outros doadores privados Contribuições Públicas Governos e outras instituições públicas: Reino Unido, Holanda, França, Alemanha, Suíça, Espanha, Estados Unidos, União Europeia, Cidade de Genebra, Fundo Global de Combate à Aids, TB e Malária, EDCTP e outros. Qualquer pessoa, empresa, fundação, organização ou governo pode nos ajudar a fazer a diferença.

9 Quer saber mais? A DNDi na América Latina é baseada no Rio de Janeiro, e é um dos sete escritórios da organização no mundo. Esta atua na região desde 2004 e foi estabelecida como entidade local em 2010, visando alavancar iniciativas e identificar oportunidades em pesquisa e desenvolvimento para doenças negligenciadas. Formando alianças-chave com o setor público e privado e estabelecendo plataformas, o escritório gerencia projetos para a doença de Chagas, leishmaniose e malária e lidera atividades de comunicação e conscientização em prol de pacientes negligenciados. O trabalho realizado na DNDi América Latina adapta metas globais através de necessidades locais. A MELHOR CIÊNCIA PARA OS MAIS NEGLIGENCIADOS 15 Chemin Louis-Dunant 1202 Genebra Suíça Tel: Fax: dndi@dndi.org DNDi ÁFRICA Instituto de Pesquisas Médicas do Quênia (KEMRI) PO Box KNH Nairóbi Quênia Tel: DNDi AMÉRICA LATINA Rua Santa Heloísa, 5 Jd. Botânico Rio de Janeiro RJ Brasil Tel: Créditos das fotos: Harald Henden; Anita Khemka-DNDi; Claude Mahoudeau-MSF; Clementine Malpas-MSF-2008; Benoît Marquet-DNDi; João Roberto Ripper-DNDi; DR. Design gráfico: BRIEF, Paris Copyright: Drugs for Neglected Diseases initiative, 2012 Todos os direitos são reservados pela DNDi. O documento pode ser livremente citado e analisado, com indicação da fonte. Este documento não está à venda e não pode ser utilizados para fins comerciais. Os pedidos de autorização para reproduzir ou traduzir este documento, em parte ou na íntegra, devem ser dirigidos ao Departamento de Comunicação e Advocacy da DNDi. DNDi ÍNDIA Conselho Indiano de Pesquisa Médica (ICMR) 2º Campus Sala 3, 1º andar TB Association Building 3, Red Cross Road New Delhi Índia Tel: DNDi JAPÃO Nishi-Shinjuku Shinjuku-ku Tokyo Japão Tel: DNDi MALÁSIA Administration Building, IPharm-MOSTI o Blok 5-A, Halaman Bukit Gambir Pulau Pinang Malaysia Tel: DNDi RDC Av Révolution n 04 Quartier Socimat La Gombe, Kinshasa República Democrática do Congo Tel: DNDi AMÉRICA DO NORTE 40 Wall Street, 24th Floor Nova Iorque, NY EUA Tel: