Investigação ou não? Nuno Reis Farinha Unidade de Hematologia e Oncologia Pediátrica Centro Hospitalar São João
Plano Tipo de estudos Ensaios com medicamentos Grupos cooperativos Estudo do mundo académico Origem e necessidade Exemplos Benefícios e vantagens Situação em Portugal
Investigação Ensaios clínicos randomizados Estudos de coorte Estudos de casos e controles Séries de casos Opinião de Peritos Pesquisa com animais Pesquisas In vitro
Ensaios com medicamentos Fase I Fase II Fase III Fase IV MTD DLT Eficácia Confirmar na população Segurança a longo prazo na população
Medicamentos para uso pediátrico (Revisão do Regulamento nº 1901/2006 do Parlamento Europeu) Obrigatoriedade de formular um Plano de Investigação Pediátrico (PIP) baseado no mecanismo de ação do medicamento e na sua possibilidade de responder a necessidades médicas da criança Definir Prioridades Acabar com a barreira dos 18 anos Reduzir os atrasos da introdução das medicações em pediatria permitindo PIP para investigação na criança simultaneamente à do adulto. Incentivos para as empresas...
Grupos Cooperativos 1955 USA Consortium INVESTIGAÇÃO DO CANCRO EM CRIANÇAS
Epidemiologia Incidência : 15,8 /1 00 000/ano dos 0 aos 14 anos 21,7/100000/ ano dos 15 aos 19 anos Diferente dos adulto células embrionárias / imaturas Heterogéneo Leucemias, tumores cerebrais, linfomas, neuroblastoma tumores renais, sarcomas, tumores células germinativas, tumores endocrinológicos, retinoblastomas, tumores hepáticos, carcinomas...
Sobrevivência Crianças e jovens adultos com cancro
Stupid tumors / Intelligent Tumors Grupos cooperativos >10% sobrevivência Intensidade terapêutica Tratamento de suporte Evitar atrasos
Oncologia Pediátrica vs Oncologia Adolescentes com LAL tratados no mesmo hospital, com o mesmo protocolo têm melhor prognóstico se tratados no serviço de pediatria Grupos cooperativos Intensidade terapêutica Protocolos Contribuição da Pediatria Melhoria da Sobrevivência Pole J.D. Adoelscents with ALL treated at pediatric at pediatric versus adult hospitals, Ann Oncol 2013
Umbrella 2016 Investigação Influencia do grupo de pais na sua elaboração (IMPORT) Estratégia clinica única atualizada Disponibilidade total dos peritos Registo dos casos Revisão de anatomia patológica Colheita de material biológico Revisão de radiologia? Marcadores clínicos e radiológicos de blastema? Biomarcadores sugestivos de prognóstico
Euro Ewing 2012
IntReALL
proveitar dados para melhorar o futuro Revisão de patológica, radiologia... Feed-back direto para o próprio doente Grupo a apoiar SEGURANÇA PARA O DOENTE Segurança para o médico
Em Portugal 992: CLG EORTC 58881, 58951, Interfant 99, Interfant 2006... 996: SIOP Nephroblastoma 93 998: SIOPEN LNESG1 Infant neuroblastoma, HR NBL...
Atualmente em Portugal Interfant 2006 desde 2009 Eu-rhab desde 2009 IntReALL 2010 desde 2014 Blimatumumab desde 2015 <<< 5% de doentes em protocolos LINES1, UMBRELLA, EURONET, ALLTOGETHER, LAM NOPHO 2012, Relapsed AML 2010, Standard risk APL, High risk APL, PNET5, DIPG registry HRNBL2, SIOP Ependimoma II, SIOP CNS GCT II.
Legislação europeia Dez 2016 Protocolo de risco mínimo Promotor nacional Uma só comissão de ética central.. 2018 Estados têm de promover estudos da academia
Percentagem de doentes registados em protocolos Dinamarca 2015: n= 176 92 (52%) em protocolos internacionais 84 (48%) não havia protocolo aberto Reino Unido 2014 aproximadamente 60%
Necessidades Registo profissional / data management Que seja reconhecido como state of the art Meios financeiros Data management Seguros Comissões Registo na base de dados envio de amostras Tratamento e conservação de material biológico Auditoria do protocolos Ida a reuniões
Clinica? Investigação? Dar as melhores condições à criança Tratar ao abrigo de estudo de grupos cooperativos= state of the art Preconizado pelos Padrões Europeus de Cuidados à Criança com Cancro