VPRIV (Velaglucerase alfa)

VPRIV (Velaglucerase alfa) Guia para Profissionais de Saúde que tratam doentes com a Doença de Gaucher VPRIV é indicado para uma terapêutica de substituição enzimática (TSE) a longo prazo em doentes com doença de Gaucher de Tipo 1. Shire 2016

Conteúdos: Checklist para determinar a elegibilidade dos doentes antes do início da perfusão no domicílio...2 Guia de administração no domicílio e posologia...3 Informação de segurança importante...6 1

Checklist para determinar a elegibilidade dos doentes antes do início da perfusão no domicílio Elegibilidade para a administração no domicílio Pode ponderar-se a administração em casa, sob a supervisão de um profissional de saúde, apenas no caso de doentes que receberam, pelo menos, três perfusões bem toleradas. Deve estar prontamente disponível um suporte clínico apropriado, incluindo pessoal com formação adequada em medidas de emergência, quando é administrado VPRIV (velaglucerase alfa para perfusão). Este guia ajudá-lo-á a determinar se um doente é elegível para a perfusão no domicilio. Avaliação pelo médico responsável: Sim Não O doente recebeu, pelo menos, três perfusões consecutivas de VPRIV bem toleradas (sem reações relacionadas com a perfusão) na clínica? O doente é considerado clinicamente estável? O doente tem uma história de adesão ao programa de perfusão? O doente concordou em receber VPRIV em casa? O doente e/ou cuidador receberam informação adequada sobre a perfusão no domicílio, os riscos associados, as possíveis complicações e a prestação de assistência médica em casa, incluindo dados de contacto em caso de emergência? O doente e/ou cuidador receberam a formação adequada e estão cientes dos riscos da perfusão no domicílio? A situação em casa é segura e adequada? (Limpa, higiénica, com área de armazenamento de material, para o fármaco e medicação de emergência) É possível uma comunicação rápida e fiável, se ocorrerem problemas? Há medicamentos disponíveis para permitir ao doente e/ou cuidador responder a uma situação de emergência, se necessário? Foram cumpridas todas as condições supracitadas? 2

Guia de administração no domicílio e posologia Formação para a administração No hospital deverá discutir e acordar com o doente e/ou cuidador as instruções iniciais e o nível de apoio necessário por parte do enfermeiro ao domicílio. Deve informar o doente e/ou cuidador ao domicílio sobre o tratamento a ser fornecido em casa, os riscos associados, as possíveis complicações e a prestação de assistência médica em casa. Deve garantir que o doente e/ou cuidador conhecem a doença e conseguem reconhecer os efeitos secundários e como estes diferem da doença, compreendendo os procedimentos a seguir e sabendo quem devem contactar, caso ocorram efeitos secundários. O doente e/ou cuidador devem concordar com o tratamento em casa. O doente e/ou cuidador devem receber formação adequada nos procedimentos de reconstituição e perfusão de VPRIV. O ambiente domiciliário deve ser favorável à administração da perfusão em casa, incluindo um ambiente limpo com eletricidade, água, telefone, frigorífico e espaço físico para conservar VPRIV e o restante equipamento para a perfusão. Caso o doente receba a perfusão em casa e prefira um apoio total, o enfermeiro ao domicílio realizará todo o procedimento. Caso o doente prefira levar a cabo o procedimento sozinho ou com a assistência de um cuidador, o doente e/ou cuidador receberão formação do enfermeiro ao domicílio durante a preparação e administração da perfusão. O enfermeiro ao domicílio explicará e demonstrará todo o procedimento da perfusão ao doente e/ou cuidador. Nas consultas seguintes, o enfermeiro ao domicílio estará presente para ajudar, se necessário, mas o doente e/ou cuidador irão realizar gradualmente mais etapas da administração, sob supervisão, até se sentirem confiantes para realizar todo o procedimento de perfusão. Caso o doente realize o procedimento sozinho deve garantir que: O doente/cuidador seguem à risca o método de administração do medicamento prescrito, como descrito no Guia de reconstituição para o doente. O doente/cuidador regista cada administração do medicamento no Diário de Perfusão. Caso o doente vivencie um acontecimento adverso durante a perfusão, o enfermeiro ao domicílio, o doente ou cuidador devem descontinuar a perfusão de imediato e contactar o médico responsável via telefone, além do número de emergência nacional específico de cada país que consta do Diário de Perfusão e do Plano de Emergência que é fornecido ao doente. Prevenção e tratamento das reações relacionadas com a perfusão, incluindo reações de hipersensibilidade O tratamento de reações relacionadas com a perfusão deve basear-se na gravidade da reação, incluindo a diminuição da taxa de perfusão, o tratamento com certos medicamentos, como anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteroides, e/ou a interrupção e retoma do tratamento com um período de perfusão maior. Dado o risco de reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, deverá estar prontamente disponível um suporte médico apropriado, incluindo pessoal com formação adequada em medidas de emergência, ao administrar-se velaglucerase alfa. 3

Organização da perfusão no domicílio Calcular a posologia A dose recomendada de VPRIV é de 60 unidades/kg, administradas em semanas alternadas, sob a forma de uma perfusão IV de 60 minutos. Podem ser feitos ajustes posológicos a nível individual, com base na obtenção e manutenção de objetivos terapêuticos. Verificar a dose prescrita ao doente e número de frascos para injetáveis necessários. Preparação da perfusão Antes da perfusão Registe os sinais vitais do doente e análises ao sangue, se necessário É necessário o seguinte material para a reconstituição, diluição e administração de VPRIV : Água estéril para preparações injetáveis Solução de cloreto de sódio a 0,9% para perfusão (sacos de solução salina normal para perfusão IV) Seringas para reconstituição e diluição Agulhas ( 20 Gauge tipo Huber) Conjunto para administração IV com um filtro em linha de 0,22 µm, de baixa ligação às proteínas Dispositivo/bomba de controlo da perfusão Dispositivo/cânula de acesso venoso Pack de perfusão IV estéril (por exemplo, solução para preparação da pele ou toalhetes, compressas) Luvas descartáveis, torniquete Resumo das Características do Medicamento (RCM) Penso pós-perfusão Acesso a um sistema de eliminação de material perfurante infecioso. Se necessário, será administrada uma pré-medicação (anti-histamínicos e/ou corticosteroides), de acordo com o protocolo de perfusão local/da entidade. Para ser prescrita e utilizada com base em cada doente individual. 1. Antes de começar, certifique-se de que a área onde irá preparar VPRIV está cuidadosamente limpa. Lave as mãos e mantenha a área limpa e livre de germes durante a preparação da solução. 2. Retire o número apropriado de frascos para injetáveis do frigorífico. 3. Confirme se cada frasco para injetáveis se encontra dentro do prazo de validade, impresso no frasco e na embalagem exterior (o prazo de validade refere-se ao último dia do mês indicado). NÃO utilize após o prazo de validade. Reconstituição 1. Utilizando a técnica assética, adicione água estéril para preparações injetáveis a cada frasco para injetáveis como indicado na seguinte tabela: Solução Volume de água estéril para preparações injetáveis Concentração após reconstituição Volume de retirada 400 unidades/frasco para injetáveis 4,3 ml 100 unidades/ml 4,0 ml 2. Após a reconstituição, misture os frascos para injetáveis, fazendo-os rolar suavemente entre as mãos. NÃO AGITE. 3. Antes da diluição, inspecione visualmente a solução nos frascos para injetáveis. A solução deve ser límpida a ligeiramente opalescente e incolor. Não utilize a solução, se estiver descolorada ou existirem partículas estranhas. 4

Diluição 1. Retire o volume calculado de VPRIV do número apropriado de frascos para injetáveis. Parte da solução permanecerá no frasco para injetáveis (volume de retirada = 4,0 ml para frasco de injetáveis de 400 unidades). 2. Dilua o volume total de medicamento necessário em 100 ml de solução de cloreto de sódio a 0,9% para perfusão. 3. Misture suavemente. NÃO AGITE. O medicamento deve ser utilizado de imediato. Está demonstrada a estabilidade química e física durante a utilização por um período de 24 horas entre 2ºC e 8ºC ao abrigo da luz. Caso não seja utilizado de imediato, o tempo e condições de armazenamento anteriores ao uso são da responsabilidade do utilizador e não devem exceder as 24 horas a temperaturas entre 2ºC a 8ºC. Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais. Administração VPRIV destina-se apenas a perfusão IV. O medicamento deve ser administrado sob a forma de perfusão intravenosa de 60 minutos. Na ausência de estudos de compatibilidade, este medicamento não deve ser misturado com outros medicamentos na mesma via de perfusão. A solução diluída deve ser filtrada através de um filtro em linha de 0,22 µm, de baixa ligação às proteínas, durante a administração. 1. Ligue a via IV ao saco diluído de VPRIV e prepare a via IV com solução salina normal, expelindo todo o ar. 2. Regule a taxa de perfusão. O medicamento deve ser administrado durante 60 minutos. 3. Obtenha o acesso IV e ligue o conjunto de administração IV. Siga os protocolos locais/da entidade sobre o acesso IV e perfusão da medicação. 4. Monitorize regularmente a perfusão para detetar reações relacionadas com a perfusão. 5. Após a conclusão da perfusão, lave a via com solução salina normal para assegurar a perfusão dos resíduos de VPRIV que permaneciam na tubagem. 6. Retire o dispositivo de acesso venoso e elimine-o num contentor para eliminação de resíduos infeciosos. 5

Informação de segurança importante para a administração no domicílio de VPRIV (velaglucerase alfa para perfusão) Reações adversas As reações adversas mais graves em doentes que participaram nos ensaios clínicos foram reações de hipersensibilidade. As reações adversas mais frequentes foram reações relacionadas com a perfusão. Ao administrar-se velaglucerase alfa deverá estar prontamente disponível um suporte médico apropriado, incluindo pessoal com formação adequada em medidas de emergência. O tratamento deve ser utilizado com precaução em doentes que tenham apresentado sintomas de hipersensibilidade à substância ativa ou a outras terapêuticas de substituição enzimática. Nos casos de reações graves relacionadas com a perfusão e nos casos de ausência ou perda de efeito, os doentes devem realizar testes para determinar a eventual presença de anticorpos e os resultados devem ser comunicados ao titular da AIM. Reações relacionadas com a perfusão Uma reação relacionada com a perfusão é uma reação adversa medicamentosa que ocorra num período de 24 horas após o início da perfusão. Uma reação relacionada com a perfusão ocorre frequentemente como uma reação de hipersensibilidade. Além dos sintomas associados a reações de hipersensibilidade, as reações relacionadas com a perfusão podem se manifestar como tonturas, hipertensão, náuseas, fadiga/fraqueza, pirexia ou prurido. Em doentes sem terapêutica prévia, a maioria das reações relacionadas com a perfusão ocorreu nos primeiros 6 meses do tratamento. Reações de hipersensibilidade Foram notificadas reações de hipersensibilidade, incluindo sintomas consistentes com anafilaxia em doentes tratados com VPRIV. A maior parte das reações de hipersensibilidade ocorrem geralmente até 12 horas após a perfusão. Os sintomas de hipersensibilidade mais frequentemente notificados incluem náuseas, erupção cutânea, dispneia, dor nas costas, desconforto no peito, urticária, artralgia (dor nas articulações) e cefaleias. Sintomas da doença de Gaucher e reações relacionados com a perfusão Alguns sintomas gerais da doença de Gaucher, incluindo fadiga, fraqueza e falta de energia, são semelhantes a reações relacionadas com a perfusão. Em geral, a fadiga, fraqueza e falta de energia causadas por uma reação relacionada com a perfusão ocorrem nas 24 horas seguintes à perfusão e serão mais intensas do que os sintomas sentidos normalmente pelo doente durante o curso natural da patologia. A notificação de suspeitas de reações adversas após a autorização do medicamento é importante, uma vez que permite uma monitorização contínua da relação benefício-risco do medicamento. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas ao INFARMED, I.P. e/ou à Shire através dos seguintes contactos: INFARMED, I.P. Direção de Gestão do Risco de Medicamentos Parque da Saúde de Lisboa, Av. Brasil 53 1749-004 Lisboa Tel: +351 21 798 73 73 Linha do Medicamento: 800222444 (gratuita) Fax: + 351 21 798 73 97 Sítio da internet: http://extranet.infarmed.pt/page.seram.frontoffice.seramhomepage E-mail: farmacovigilancia@infarmed.pt Os acontecimentos adversos também devem ser comunicados à Shire através do telefone 800 785 005, ou por e-mail para globalpharmacovigilance@shire.com 6

Diário de Perfusão O Diário de Perfusão funciona como um meio de comunicação para todas as partes envolvidas na administração de VPRIV em casa. O Diário de Perfusão deve permanecer na casa do doente e será mantido e atualizado pelo doente ou cuidador, ou enfermeiro ao domicílio. O doente ou cuidador deve levar o Diário de Perfusão quando for ao hospital, às consultas de rotina, e voltar a levá-lo para casa depois. No Diário de Perfusão, o médico responsável indica claramente a dose e taxa de perfusão, assim como quaisquer alterações subsequentes. O doente ou cuidador, ou enfermeiro ao domicílio, seguirá à risca a dose prescrita e taxa de perfusão de VPRIV, como descrito no Diário de Perfusão. O enfermeiro ao domicílio regista os detalhes e ações desde a primeira consulta, e o doente ou cuidador, ou enfermeiro ao domicílio, anota todas as informações relevantes das consultas seguintes no Diário de Perfusão. O doente ou cuidador, ou enfermeiro ao domicílio, registará cada administração de VPRIV no Diário de Perfusão. No Diário de Perfusão, o doente ou cuidador, ou enfermeiro ao domicílio, descreve claramente as ações a tomar em caso de quaisquer reações ou efeitos indesejáveis relacionados com a perfusão, com base nos conselhos do médico responsável ou enfermeiro ao domicílio. Registe as seguintes informações no Diário de Perfusão: data, dose, via de administração, local da injeção, hora do início e do fim da perfusão, e resposta do doente à perfusão. 7

Diário de Perfusão com VPRIV (velaglucerase alfa para perfusão) para perfusão no domicílio Informação geral Doente Nome: Morada: Cidade: Telefone: E-mail: Cuidador (se aplicável) Nome: Morada: Cidade: Telefone: E-mail: Médico responsável Nome: Morada: Cidade: Telefone: E-mail: Enfermeiro Nome: Morada: Cidade: Telefone: E-mail: Farmácia Nome: Morada: Cidade: Telefone: E-mail: Número nacional de emergência Telefone: Dados da administração VPRIV administrado desde: Data (dia mês ano) Primeira perfusão de VPRIV em casa: Data (dia mês ano) Dose de VPRIV, frequência: Taxa de perfusão de VPRIV : Indicar apoio fornecido pelo enfermeiro: 8

Registo de perfusões (a ser completado em cada perfusão) Número da perfusão: Data da perfusão: Nome da pessoa que administra a perfusão (doente, cuidador ou enfermeiro ao domicílio): Estado de saúde geral do doente: Peso do doente (kg): Dose e taxa de perfusão: Número de lote: Número de frascos para injetáveis utilizados: Prazo de validade: Hora do início da perfusão: Hora do fim da perfusão: Comentários gerais: Quaisquer problemas relacionados com a perfusão? Qualquer ação tomada: Número da perfusão: Data da perfusão: Nome da pessoa que administra a perfusão (doente, cuidador ou enfermeiro ao domicílio): Estado de saúde geral do doente: Peso do doente (kg): Dose e taxa de perfusão: Número de lote: Número de frascos para injetáveis utilizados: Prazo de validade: Hora do início da perfusão: Hora do fim da perfusão: Comentários gerais: Quaisquer problemas relacionados com a perfusão? Qualquer ação tomada: 9