Desenvolvendo o QALY: Racional para Mudança

S1 Desenvolvendo o QALY: Racional para Mudança Autores: Marilyn Dix Smith, BSPharm, PhD, 1 Michael Drummond, DPhil, 2 Diana Brixner, BSPharm, PhD 3 1 International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, Lawrenceville, NJ, EUA; 2 University of York,York, RU; 3 University of Utah, Salt Lake City, UT, EUA Tradução validada por: André Marques dos Santos, AxiaBio Consulting, São Paulo, Brazil Margareth Da Eira, MD, MSc, PhD, Infectologist, Instituto de Infectologia Emílio Ribas, São Paulo, Brazil A citação para este relatório é: Smith MD, Drummond M, Brixner D. Moving the QALY forward: rationale for change. Value Health 2009;12(Suppl.):S1-4 Palavras-chaves: desenvolvimento de consenso, EQ-5D, Índice de Utilidade de Saúde, HUI, NICE, medidas baseadas na preferência, QALY, anos de vida ajudados à qualidade. Em novembro de 2007, a ISPOR organizou a Oficina para Desenvolvimento do Consenso Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY onde líderes de opinião apresentaram e discutiram o seguinte: 1) definição e refinamento do Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (Quality-Adjusted Life- Year QALY) pela análise das hipóteses subjacentes; 2) desenvolvimento de paradigmas e medidas alternativas; 3) manutenção do QALY e aperfeiçoamento com métodos adicionais; e 4) incorporação de diversas necessidades dos tomadores de decisão. O objetivo desta oficina sobre o QALY era chegar a um consenso entre os líderes de opinião sobre estas amplas categorias, com recomendações para ações aplicáveis e específicas. Os participantes da oficina estão listados abaixo. Antes desta oficina, os participantes foram divididos em cinco grupos e cada grupo reuniu-se por teleconferência para desenvolver seus argumentos sobre um dos seguintes tópicos: 1) definição do QALY; 2) consideração de definições alternativas do QALY e definição de controvérsias; 3) incorporação ao QALY de uma abordagem baseada na experiência; 4) definição da importância de conexão das informações passadas do QALY com informações futuras; e 5) definição do valor do QALY a partir da perspectiva dos tomadores de decisão em cuidados à saúde. Usando uma modificação do modelo de desenvolvimento de grupo forming storming norming performing (formação; confronto; normalização; e execução) [1] para o desenvolvimento de consenso durante 2 dois dias de de oficina, cada grupo apresentou argumentos sobre o QALY, recebeu feedback sobre os mesmos e modificou-os, caso necessário. Em seguida, uma seleção de representantes de cada grupo foi reunida para desenvolver consensos sobre o tema Desenvolvimento do QALY, com base nos argumentos que foram apresentados. Estes consensos foram depois debatidos e, após acordo entre os participantes da oficina, foram formulados para a realização do artigo final desta Edição Especial. Esta Edição Especial do Value in Health descreve os argumentos apresentados durante a oficina de desenvolvimento de consensos sobre o QALY. Os artigos 2-6, QALYs: Os Fundamentos, QALYs: Alguns Desafios, Uma Abordagem Diferente para Avaliação do Estado de Saúde, Mantendo, e Aperfeiçoando, o QALY e O Uso dos QALYs na Tomada de Decisão Clínica e do Paciente: Questões e Perspectivas - apresentam os argumentos. O Artigo 7, Em Direção a um Consenso sobre o QALY, define oito declarações de consenso desenvolvidas pelo grupo de desenvolvimento de consenso e apresenta um caminho a seguir. Os últimos dois artigos desta Edição Especial, Editorial: Potenciais Benefícios da utilização de QALYs na Modelagem para Alocação Societária de Recursos: O Modelo é a Mensagem e Editorial: Desenvolvendo o QALY ou Apenas Preso no Tráfego? foram fornecidos por dois editores convidados, selecionados pelo Editor Chefe do Value in Health para analisar criticamente esta Edição Especial. A designação de editores convidados é um componente importante da política do Value in Health em Edições Especiais e pretende assegurar que uma ampla variedade de pontos de vista seja expressa. Os editores convidados não participaram da Oficina para Desenvolvimento do Consenso sobre o QALY, de forma que suas avaliações são baseadas, exclusivamente, nos artigos escritos. Garrison é amplamente receptivo a esta iniciativa e considera que os artigos desta Edição Especial são uma representação fidedigna e útil do atual debate sobre utilidade dos estados de saúde e preferências. No entanto, ele também indica que várias questões importantes não foram discutidas, ou não foram satisfatoriamente resolvidas. Ele também destaca que a relevância dos QALYs para alocação de recursos

S2 pode depender crucialmente dos valores que fundamentam a organização do sistema de cuidados à saúde em um determinado país. Por exemplo, em um país como o Reino Unido, com um serviço nacional de saúde financiado pelo governo, os QALYs podem ter uma relevância diferente daquela que têm em um país como os Estados Unidos. Por outro lado, Reed Johnson está muito mais frustrado com a falta de progresso nas pesquisas referentes aos paradigmas do QALY, que considera que haveria mais progresso se buscássemos por alternativas. Estas poderiam ser métodos alternativos para elucidar preferências, tais como avaliação contingente e experimentos de escolha discreta; ou abordagens diferentes de tomada de decisão, tais como a que atualmente vem sendo proposta pelo Instituto para Qualidade e Eficiência em Cuidados à Saúde (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen IQWiG), na Alemanha. Nós apoiamos novas pesquisas sobre, e experimentação com, alternativas ao QALY. À medida que estas abordagens forem utilizadas com maior frequência na prática, as suas dificuldades serão melhor conhecidas e, esperamos que, resolvidas. No entanto, o foco desta oficina foi sobre a experiência com o QALY. Talvez, oficinas similares, discutindo experiências com o uso de medidas alternativas sejam possíveis no futuro. Esperamos que esta Edição Especial do Value in Health sobre o tema Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY seja tanto informativa, quanto possa servir de plataforma para o debate e desenvolvimento de consenso sobre o QALY no futuro. Antecedentes O QALY é uma medida amplamente utilizada na medição de quantidade e qualidade de vida. Seu benefício para a avaliação de cuidados à saúde é que o QALY é aplicável a todos os indivíduos e todas as doenças e pode, portanto, ser usado para comparar intervenções entre diversas doenças e programas [2]. O QALY é, portanto, particularmente importante aos pesquisadores de desfechos, à medida que estes tentam avaliar a eficácia e os custos de várias intervenções em cuidados à saúde; e para os tomadores de decisão em cuidados à saúde, já que estes ponderam sobre a implementação ou compra de tecnologias dede saúde, incluindo diagnósticos, dispositivos e medicações. O QALY é particularmente útil por permitir comparações entre diversas doenças, populações e programas. Alguns sistemas de cuidados à saúde, tais como o Instituto Nacional para Saúde e Excelência Clínica (National Institute for Health and Clinical Excellence NICE) do Serviço Nacional de Saúde Britânico (National Health Service NHS) usam QALYs para determinar prioridades nos cuidados à saúde [3]. QALYs são também utilizados para medir e comparar a saúde de uma população dentro de uma comunidade. Existem vários elementos para a estimativa dos QALYs, muitos dos quais levantam questões metodológicas. O principal elemento é a atribuição de valores de preferência, por vezes conhecidos como escores de utilidades para diferentes estados de saúde. Para alcançar este objetivo, os estados de saúde precisam ser classificados e descritos a um respondente, que então atribui valores um em relação ao outro, ou em relação a um ponto de referência, tal como morte. Existem vários sistemas de classificação e estes são particularmente importantes no caso das medidas genéricas de utilidade em saúde, tais como o EQ-5D ou o Índice de Utilidades em Saúde (Health Utilities Index HUI). Existem também métodos alternativos para extrair os valores de preferência dos estados de saúde, tais como o de aposta personalizada (standard gamble), a permuta de tempo (time trade-off) e o permuta por pessoa (person trade-off). Cada método tem seu próprio princípio básico e, em alguns casos, um conjunto de axiomas. Outra questão chave é aquela que questiona os valores de quem devem ser usados como fonte dos valores os candidatos incluem pacientes, tomadores de decisão e público geral. A relevância e o valor de todas as "taxas" das medidas genéricas são baseadas em questionários realizados junto ao público geral, embora o EQ-5D também inclua uma auto-avaliação de saúde, que poderia ser de pacientes quando a medida é usada no contexto de um estudo clínico. Um segundo elemento na estimativa dos QALYs é a construção do perfil de valores dos estados de saúde ao longo do tempo. Ao estimar os QALYs ganhos provenientes de uma intervenção de cuidados à saúde, o analista calcula a área sob a curva, isto é, a diferença entre o perfil obtido para o tratamento de interesse e aquele resultante de seu comparador. O método mais simples e freqüentemente usado para estimativa do perfil é multiplicar o tempo gasto em cada estado de saúde ao longo do tempo com seu correspondente valor do estado de saúde. No entanto, alguns pesquisadores argumentam que é melhor estimar o perfil de forma integral, devido ao valor de um dado estado de saúde não ser independente do tempo gasto nele, ou da ordem na qual o mesmo é experimentado.

S3 Um terceiro elemento importante na estimativa do total de QALYs ganhos a partir de uma determinada intervenção de cuidados à saúde é a agregação dos QALYs entre todos os receptores. A abordagem padrão é tratar todos os QALYs ganhos como sendo iguais, não importando de quem eles provêm. No entanto, esta abordagem é questionada por alguns que argumentam que os QALYs podem ter um peso diferente dependendo, por exemplo, do estado inicial de saúde do indivíduo, ou do estado para o qual sua saúde evoluiu. À medida que a definição, métodos, alternativas e evolução dos QALYs são debatidas, torna-se necessário entender como esta ferramenta está sendo usada na avaliação de tecnologias de saúde e decisões de reembolso. A finalidade da ferramenta deve ser considerada em cada uma das etapas de desenvolvimento do QALY previamente descritas, para assegurar melhoria contínua na qualidade das decisões que são tomadas usando esta ferramenta. A perspectiva do usuário final desempenha um papel crítico. No Reino Unido, um país com um sistema de saúde de pagador único e uma clara perspectiva social na avaliação de tecnologias, o QALY, particularmente, parece bem utilizado na tomada de decisões. Isto foi demonstrado por especialistas em economia da saúde que participaram da Comissão de Revisão do NICE para o NHS. O custo e benefício de uma tecnologia estão resumidos numa medida de custo por QALY, e padrões têm sido estabelecidos para criar um limite (geralmente 30.000 por QALY) daquilo que é aceitável para a sociedade. Por outro lado, devido a um sistema de cuidados à saúde descentralizado e fragmentado nos Estados Unidos, os pagadores muitas vezes têm diferentes perspectivas na tomada de decisões em cuidados à saúde, e estas perspectivas podem ou não incluir o conceito de qualidade de vida. O QALY pode ser altamente relevante para um pagador único, tal como o Medicare; no entanto, o benefício de medicamentos para os idosos é entregue através de um sistema pagador privado não coordenado [4]. Há também uma diferença em como o QALY é usado, por exemplo, como uma medida de eficácia para registro ou como uma medida de utilidade numa razão de custoefetividade para reembolso. Entre as várias perspectivas e usos potenciais do QALY, consistência é um objetivo fundamental. Se definições, métodos e abordagens alternativas forem usados para conciliar diferenças na perspectiva, a complexidade irá inibir a aplicação prática do QALY de tomar as melhores decisões sobre a alocação dos escassos recursos da saúde. Então, a despeito das suas vantagens e amplo uso, a metodologia e resultados das tentativas de estimar QALYs têm sido, por algum tempo, objeto de debate na área de cuidados à saúde. Os pesquisadores de desfechos têm discutido se os pesos de preferência requeridos pela medida, devem vir dos pacientes ou da comunidade, já que as preferências entre estes dois grupos podem diferir [2,5]. Além disso, medidas diferentes usadas para calcular QALYs, tais como o HUI e EQ-5D, podem fornecer resultados que não são diretamente comparáveis [2,6], portanto não sendo desse modo ideais para informar os tomadores de decisão. Finalmente, os próprios tomadores de decisão questionam se o QALY pode ser significativo em todas as ocasiões, alguns acham que os benefícios de determinados medicamentos que melhoram a qualidade de vida, tais como os de artrite, não pode ser adequadamente medido pelos anos de vida sobrevividos. Além disso, alguns temem que modelos usando QALYs possam resultar em intervenções que aumentam a qualidade de vida, tais como medicamentos para disfunção erétil, pareçam um uso melhor dos recursos, do que intervenções que possam prolongar ou salvar a vida, tais como diálise ou cirurgia de ponte de safena [7]. Talvez ainda mais importante, as suposições fundamentais por trás do QALY passaram a ser questionadas. Daniel Kahneman, o Professor de Psicologia, Eugene Higgins e Professor de Assuntos Públicos na Woodrow Wilson School, da Princeton University e vencedor do Prêmio Nobel em Ciências Econômicas de 2002, observou que os QALYs obtidos de pacientes e os QALYs obtidos do público vão se tornar radicalmente diferentes. Isto acontece porque o público e os pacientes têm diferentes pontos de referência [8]. Em uma apresentação plenária em 2005, na 10ª Reunião Anual Internacional da ISPOR [9], Kahneman observou que a experiência dos pacientes é, frequentemente, muito diferente daquilo que os observadores externos esperam que seja. Estudos mostram que paraplégicos, por exemplo, sofrem um tremendo impacto negativo quando a condição ocorre pela primeira vez, mas que o impacto vai se moderando ao longo do tempo, o que não é esperado pelos observadores externos, quando solicitados a estimar o efeito de tal condição. Paraplégicos integram sua condição com outros eventos da vida e se preocupam menos com sua condição, à medida que o tempo passa. Tais discrepâncias destacam a necessidade de uma medida que leve a experiência do paciente em conta. O Professor Kahneman delineou uma mudança de modelo entre utilidade de decisão, que fundamenta o QALY e é baseada na inferência da escolha, e economia comportamental (utilidade experimentada), que é uma área relativamente nova, interessada em desenvolver métodos melhores de medição da experiência dos pacientes [10].

S4 Entre os pesquisadores de desfechos, o interesse em definir e usar o modelo mais significativo tem estimulado o interesse em rever os princípios fundamentais da área. George Torrance, professor emérito da McMaster University, argumentou que tendo em vista que as medidas usadas foram geradas a partir de diversos campos, tais como economia e ciências da decisão, e depois aplicadas a cuidados à saúde, os resultados podem não ser completamente comparáveis, a menos que os princípios fundamentais sejam especificados de forma adequada [11]. Em um debate no Painel de Assunto na 11ª Reunião Anual Internacional da ISPOR em 2006, Dennis Fryback argumentou que os pesquisadores de desfechos, profissionais de cuidados à saúde e tomadores de decisão preocupados em questionar o QALY, entretanto, são contrabalançados por outro grupo que argumenta que o QALY desempenha uma função nos cuidados à saúde análoga àquela do índice Dow Jones nas finanças: um ponto de referência útil, se não abrangente, compreendido por todos os participantes e que possui uma longa história [5]. Além disso, alguns pesquisadores de cuidados à saúde alegam que a falta de uma medida simples mais adequada como alternativa faz do QALY uma ferramenta indispensável. Finalmente, existe um conjunto de questões centradas não tanto no QALY per se, mas em volta de questões envolvendo seu desenvolvimento ou substituição. Muitos pesquisadores de desfechos enfocam uma simples questão: se não for o QALY, então o que? O que iria ou poderia substituir o QALY? Durante o debate no Painel do Assunto em 2006, o Professor Kahneman sugeriu que os pesquisadores pensassem no que poderia ser uma medida ideal, e sugeriu pesquisas sobre ferramentas potenciais utilizando a disciplina de economia comportamental. O Professor Fryback sugeriu que pesquisa e tomada de decisão, além do uso pragmático do QALY, pudessem beneficiar o desenvolvimento de um amplo conjunto de dados e métodos. Conforme mencionado acima, ele discriminou vários métodos adicionais como pontos de partida: 1) melhor uso de processos deliberativos públicos para avaliar sistemas descritivos de saúde; 2) a coleta de dados sobre, a exploração de, e a integração das observações longitudinais da experiência de saúde das pessoas dentro dos processos deliberativos da comunidade; e 3) mais coleta de rotina e utilização dos índices existentes relacionados à saúde. Oficina para Desenvolvimento de Consenso da ISPOR sobre o Tema Desenvolvendo o QALY Dada a importância global do QALY para a medição dos cuidados à saúde, sua modificação, aperfeiçoamento ou substituição teria significativo potencial para mudar a metodologia de cuidados à saúde e estimular o avanço da pesquisa. Portanto, a ISPOR organizou uma oficina de desenvolvimento de consenso de dois dias sobre o tema Desenvolvendo o QALY, em 7 8 de novembro de 2007, na Filadélfia, PA, EUA, reunindo líderes de opinião na área, com o objetivo de aumentar o conhecimento nesse campo, esclarecer ou transformar conceitos e métodos que orientam o setor, e definir uma agenda de pesquisa. Os princípios e questões apresentados e debatidos nessa oficina foram os seguintes. QALYs: Os Fundamentos A definição do QALY como ano de vida ponderado e a taxonomia dos métodos para derivar estes pesos foram apresentadas e debatidas. QALYs: Alguns Desafios O desenvolvimento de definições alternativas ou preferenciais do QALY, a definição da métrica do QALY, a listagem de suposições e a definição da validade destas suposições foram também apresentadas e debatidas. Uma Abordagem Diferente para Avaliação do Estado de Saúde Dado que a utilidade baseada na experiência pode complicar o QALY, uma proposta para estabelecer júris de cidadãos para avaliação do estado de saúde foi apresentada. Além disso, a importância de incluirse eficiência, justiça processual e distributiva no processo de tomada de decisão de cuidados à saúde foi apresentada.

S5 Mantendo, e Aperfeiçoando, o QALY A necessidade de 1) fazer um balaço dos conjuntos de dados atuais; 2) delinear maneiras de integrar novos trabalhos com os dados existentes; e 3) como determinar os pontos fortes e fracos dos métodos existentes foram apresentados e debatidos. O Uso dos QALYs na Tomadas de Decisão Clínica e do Paciente: Controvérsias e Perspectivas O uso de medidas, tais como o QALY, está relacionado a profundas decisões sociais. Uma melhora nos desfechos de saúde pode não ser a única razão de uso do QALY, outras razões são: melhora global do bem estar social ou como um indicador da atenção e cuidado da sociedade. A necessidade de 1) identificar como otimizar processos deliberativos públicos para avaliação em saúde; 2) discutir barreiras à adoção e uso do QALY pelos tomadores de decisão, com a visão dirigida a elaboração de estratégias para a melhoria da medida ou da compreensão dos tomadores de decisão; e 3) formular o que o usuário quer e desenvolver um guia para os tomadores de decisão identificarem as questões a serem apresentadas e discutidas com os pesquisadores de desfechos. Expectadores da Oficina para Desenvolvimento de Consenso da ISPOR sobre o Tema Desenvolvendo o QALY Os seguintes líderes de opinião participaram no desenvolvimento dos cinco grupos de apresentações: Diana Brixner, BSPharm, PhD, University of Utah, Salt Lake City, UT, EUA; Karl Claxton, MSc, PhD (participou das teleconferências, mas não pode comparecer à oficina de consenso), University of York, York, RU; Norman Daniels, PhD, Harvard University School of Public Health, Boston, MA, EUA; Paul Dolan, DPhil, University of Sheffield, Sheffield, RU; Michael Drummond, DPhil, University of York, RU; Dennis G. Fryback, PhD, University of Wisconsin-Madison, Madison, WI, EUA; Marthe Gold, MD, MPH, City University of New York Medical School, New York, NY, EUA; Daniel Kahneman, PhD, Princeton University, Princeton, NJ, EUA; Mark Scott Kamlet, PhD, Carnegie Mellon University, Pittsburg, PA, EUA; Paul Kind, University of York, York, RU; Jennifer Elston Lafata, PhD, Henry Ford Health System, Detroit, MI, EUA; Joseph Lipscomb, PhD, Rollins School of Public Health, Atlanta, GA; Karl Matuszewski, MS, PharmD, University Health-System Consortium, Oak Brook, IL, EUA; Alistair McGuire, PhD, London School of Economics, London, RU; Erik Nord, PhD, Norwegian Institute of Public Health, Oslo, Noruega; Dennis Raisch BSPharm, PhD, University of New Mexico Health Sciences Center, Albuquerque, NM, EUA; Dennis Revicki, PhD, United BioSource Corp., Bethesda, MD, EUA; George Torrance, PhD, McMaster University, Toronto, Canadá; Milton C. Weinstein, PhD, Harvard University School of Public Health, Boston, MA, EUA. Os seguintes expectadores também participaram da discussão durante a oficina de 2 dias: Martin L Brown, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EUA; Steven Clauser, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EUA; William Lawrence, MD, DrPH, Agency for Healthcare Research and Quality, Rockville, MD, EUA; Andreas Maetzel, PhD, MD, MSc, Amgen (Europe) GmbH, Zug, Suíça; Bryce Reeve, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EUA; James A. Shuttinga, PhD, Escritório do Diretor, National Institutes of Health, Bethesda, MD, EUA. Agradecemos Rita Williams, MA, Princeton, NJ, USA, por sua contribuição na arrecadação dos fundos para esta oficina de desenvolvimento de consenso. Fonte de apoio financeiro: O financiamento para a Oficina de Desenvolvimento de Consenso da ISPOR Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY tornou-se possível, em parte, pelo fundo 1R13 HS016841-01 da Agência para Pesquisa e Qualidade em Cuidados à Saúde (Agency for Healthcare Research and Quality). As visões expressas nos materiais escritos ou publicações da oficina, e pelos palestrantes ou moderadores, não necessariamente refletem as políticas oficiais do Departamento de Saúde e Serviços Humanos; nem a menção a nomes comerciais, práticas de comércio ou organizações implica em endosso pelo governo dos EUA. Financiamento para esta Edição Especial de Value in Health, Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY, tornou-se possível, em parte, pelo contrato nº HHSN261200800148P do Instituto Nacional do Câncer. Marilyn Dix Smith, Michael Drummond e Diane Brixner não têm conflitos a declarar.

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