VANESSA, DOENÇA DE POMPE. Um jeito único de cuidar do que é raro

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1 VANESSA, DOENÇA DE POMPE Um jeito único de cuidar do que é raro

2 2 / genzyme Paulo, DOENÇA DE GAUCHER Brant, CÂNCER DE TIREOIDE Erik, HIPERCOLESTEROLEMIA FAMILIAR Dione, DOENÇA DE POMPE Deise, MUCOPOLISSACARIDOSE

3 genzyme / 3 Há mais de 30 anos, a Genzyme é pioneira em desenvolver e disponibilizar terapias transformadoras para pacientes com doenças raras e debilitantes. Presente no Brasil desde 1997, com o foco em doenças raras e, mais recentemente, em esclerose múltipla, nos dedicamos a causar um impacto positivo nas vidas dos pacientes e familiares que servimos. Como uma empresa Sanofi, a Genzyme se beneficia do alcance e dos recursos de uma das maiores empresas de produtos farmacêuticos do mundo, compartilhando o compromisso de melhorar a vida dos pacientes.

4 4 / genzyme Um legado de LIDERANÇA Oferecer com sucesso uma terapia de reposição enzimática para uso clínico A Genzyme foi a primeira a Desenvolver um tratamento para a doença de Gaucher Tipo I Desenvolver um tratamento para a doença de Fabry Comercializar um tratamento para a Mucopolissacaridose Tipo I Desenvolver um tratamento para a doença de Pompe Desenvolver uma terapia auxiliar para o câncer de tireoide

5 genzyme / 5 Atingimos nossos objetivos através de uma pesquisa de excelência mundial, em colaboração com a comunidade global de pacientes, e com a compaixão e o comprometimento de todos os nossos colaboradores. Nossa pesquisa e desenvolvimento estão direcionados à disponibilização de terapias inovadoras para pacientes com pouca ou nenhuma opção de tratamento. Continuamos INOVANDO com Dois compostos desenvolvidos para atender às necessidades dos pacientes de esclerose múltipla, proporcionando uma nova perspectiva ao tratamento Um composto desenvolvido para a hipercolesterolemia familiar (HF) Compostos em fase de pesquisa clínica para administração oral no tratamento das doenças de Gaucher e Fabry Reposição enzimática em fase de pesquisa clínica para a doença de Niemann-Pick Tipo B

6 6 / genzyme DOENÇAS RARAS A Genzyme é líder no desenvolvimento de terapias específicas para doenças raras. Todos os nossos esforços estão focados no paciente. É a combinação do foco no paciente com nosso profundo conhecimento da biologia das doenças, nossa ciência inovadora e nosso relacionamento com médicos especialistas, que destacam a Genzyme como uma importante geradora de inovações no campo das doenças raras. DOENÇAS GENÉTICAS Doença de Gaucher Tipo I, doença de Fabry, doença de Pompe, Mucopolissacaridose Tipo I ENDOCRINOLOGIA Otimizando os exames e o tratamento do câncer de tireoide CARDIOVASCULAR Tratamento desenvolvido para hipercolesterolemia familiar (HF) RODRIGO DOENÇA DE FABRY

7 genzyme / 7 Soluções INOVADORAS para doenças raras. As Doenças de Depósito Lisossômico (DDLs) - um grupo de doenças raras causadas por deficiências enzimáticas - são a pedra fundamental dos negócios da Genzyme e a área médica pela qual somos mais conhecidos. Em 1984, fomos pioneiros ao disponibilizar a primeira terapia de reposição enzimática para a doença de Gaucher, que transformou as vidas de pacientes e estabeleceu a forma como a doença é tratada. Todas as nossas terapias de reposição enzimática foram os primeiros tratamentos disponíveis para pacientes e, em alguns casos, são ainda os únicos. E continuamos a inovar: estamos concluindo nossos estudos clínicos de fase III de uma terapia de administração oral para pacientes com doença de Gaucher Tipo I. Nosso conhecimento científico também é aplicado na triagem neonatal para DDLs. Líder estabelecida na endocrinologia, a nossa forma recombinante do hormônio estimulante da tireoide (TSH) ajuda pacientes com câncer de tireoide a evitar o hipotireoidismo, permitindo ainda que seus médicos executem a ablação de tireoide remanescente com êxito, e também que obtenham resultados confiáveis nos exames diagnósticos para a recorrência do câncer de tireoide. Desenvolvemos um medicamento candidato a novo fármaco hipolipemiante para o tratamento da hipercolesterolemia familiar (HF). HF é uma doença genética hereditária que causa níveis muito altos de colesterol no sangue. Em pacientes com HF, os tratamentos existentes podem não ser suficientes para baixar o LDL (colesterol ruim) do sangue.

8 8 / genzyme ESCLEROSE MÚLTIPLA Estamos firmes em nosso compromisso com a comunidade de EM, com especialistas dedicados à entrega de novas abordagens para enfrentar esta doença, agora e no futuro. A Genzyme está empenhada em trabalhar para que os pacientes possam viver melhor, porque na luta contra a EM, estamos todos juntos. A esclerose múltipla não é apenas uma doença, é um desafio. TERAPIAS INVESTIGATIVAS PARA ESCLEROSE MÚLTIPLA Imunomodulador oral que inibe a proliferação de linfócitos B e T estimulados Anticorpo monoclonal infundido que seletivamente atinge a proteína CD-52 na superfície celular JANNAN ESTUDO CLÍNICO DE ESCLEROSE MÚLTIPLA Jannan gosta de cuidar de sua jovem filha e explorar novos hobbies, como a fotografia. Ela foi diagnosticada com EM aos vinte e poucos anos e participou de um estudo clínico com uma nova terapia.

9 genzyme / 9 ESFORÇO para responder às necessidades não atendidas em esclerose múltipla. Por mais de uma década, a Genzyme e a Sanofi têm trabalhado para desenvolver novos tratamentos para esclerose múltipla (EM). Integramos esses programas na Genzyme para nos estabelecermos como líderes em soluções para EM. Nos aproximamos da comunidade de EM com a postura que define a Genzyme: o compromisso, o envolvimento, a transparência e o foco nos pacientes. Sabemos que uma abordagem individualizada - para o bem estar dos pacientes com EM - envolve o desenvolvimento de relações com cuidadores, médicos, clínicas, hospitais, planos de saúde e órgãos governamentais, além das organizações e fundações dedicadas à doença. Continuaremos a prover suporte e a colaborar com a comunidade médica e a ampliar os limites da pesquisa de EM em nossos próprios laboratórios. Buscamos entender as necessidades dos pacientes e de suas famílias para oferecer produtos e serviços que tenham um impacto positivo em suas vidas. Estamos comprometidos em nos tornar um parceiro de longo prazo com a comunidade de esclerose múltipla ao expandir nossa tradição de tratamentos revolucionários para pacientes com doenças raras. Trabalhamos para oferecer avanços científicos de impacto nas necessidades não atendidas das pessoas que vivem com EM. O programa Genzyme de apoio ao paciente de esclerose múltipla

10 10 / genzyme A CIÊNCIA está no centro de tudo o que fazemos CAMINHO DA PESQUISA Descoberta Pesquisa e desenvolvimento pré-clínicos Estudos clínicos Estudos pós-comercialização ÁREAS DE PESQUISA Doenças genéticas raras Doenças neurológicas Doenças cardiovasculares Endocrinologia Imunologia

11 genzyme / 11 A Genzyme é constantemente classificada pelos cientistas entre os melhores lugares para se trabalhar. Nossa pesquisa está concentrada em áreas médicas onde novas terapias podem ter um impacto significativo, incluindo as nossas principais áreas de foco - doenças raras e doenças neuroimunológicas como a esclerose múltipla. Inspirados pela possibilidade de melhorar a vida dos pacientes, os cientistas da Genzyme trabalham na vanguarda da pesquisa em saúde e tecnologia. Nossos cientistas fazem parte de uma ampla organização de pesquisa da Sanofi conhecida como Boston R&D Hub (Centro de Pesquisa e Desenvolvimento de Boston). Além de nossos próprios laboratórios, colaboramos com pesquisadores de universidades, instituições de pesquisa, empresas privadas e organizações governamentais, para descobrir e desenvolver tratamentos para pacientes em todo o mundo. Os colaboradores da Genzyme são também igualmente envolvidos e inspirados pelo nosso compromisso com os pacientes. Em 2013, a Genzyme foi incluída, pelo sexto ano consecutivo, entre as melhores empresas para se trabalhar no Brasil, em levantamento feito pela revista Época e o Instituto Great Place to Work. Temos grandes trabalhos de pesquisa aplicados na área de doenças imunológicas e neurológicas, que expandem nossa pesquisa para as DDLs neuropáticas, lúpus e a doença de Huntington. Além disso, a Genzyme está a frente de um dos maiores e mais antigos programas da indústria em terapia genética. 2º lugar sub-ranking Empresas com mais Escolaridade 8º lugar categoria Médias e Pequenas Multinacionais

12 12 / genzyme Garantindo o acesso Continuamos a expandir nossa capacidade de produção e permanecemos comprometidos em fornecer produtos de qualidade aos pacientes. Entre 2012 e 2015, cerca de 1 bilhão de dólares serão investidos em nossas operações globais de fabricação. RESPONSABILIDADE A nossa dedicação aos pacientes vai além do desenvolvimento de produtos. Iniciamos numerosos programas de acesso gratuito a medicamentos e programas humanitários, para garantir que os tratamentos atinjam todos que deles necessitam. Também estamos comprometidos com uma cidadania corporativa responsável: somos líderes em iniciativas ambientais e de apoio às comunidades locais, por meio de doações e atividades de voluntariado. Nossa nova instalação em Framingham, Massachusetts, (foto maior) se junta a nossa sólida rede de fabricação que inclui Geel, Bélgica; Waterford, Irlanda (foto à esquerda), e Allston, Massachusetts.

13 genzyme / 13 A Genzyme está presente em mais de 40 países e seus produtos estão disponíveis em quase 100 países. RELAÇÕES COM A COMUNIDADE Temos parcerias com escolas públicas, organizações sem fins lucrativos e organizações de base das comunidades que atendemos. Através da combinação de doações e envolvimento dos colaboradores, estamos construindo relações sustentáveis de impacto positivo e duradouro. No Brasil, a colaboração mais recente foi a parceria com o Ministério da Cultura no lançamento do livro Folia de Reis - Imagens, Receitas e Ladainhas - Aiuruoca, MG, o registro de um importante patrimônio imaterial brasileiro. INICIATIVAS AMBIENTAIS Estamos entre as empresas líderes mundiais em gestão e desempenho ambiental. Dez das nossas instalações receberam a certificação Leadership in Energy and Environmental Design (LEED ) Green Building Rating System do Green Building Council dos EUA. Além do design das instalações, a Genzyme supervisiona as iniciativas globais para reduzir o impacto da empresa no meio ambiente. Em 2007, implementamos uma meta agressiva para reduzir, até o final de 2012, nossas emissões de gases de efeito estufa em 25% por cada dólar de receita. Atingimos esta meta dois anos antes do previsto e continuamos a explorar novas maneiras de melhorar nosso desempenho ambiental. No Brasil, realizamos aperfeiçoamento na cadeia logística, visando aprimorar os processos de armazenamento, transporte e segurança dos produtos por meio de aquisição de embalagens especiais para o transporte até os distribuidores, além da confecção de airbags especiais para a proteção de frascos. A Genzyme está empenhada em criar um mundo mais limpo, mais verde e mais saudável para pacientes, funcionários e para a comunidade. Responsabilidade ambiental, como um de seus valores, tem sido uma prioridade para a Genzyme. Ao reduzir seu impacto na Natureza, a Genzyme ajuda a estabelecer não só um ambiente mais saudável, mas também um negócio mais sustentável para continuar a servir os pacientes por muitos anos.

14 14 / genzyme Pacientes são pessoas como nós. Todos rimos e choramos. Temos esperança e sonhamos. Temos família e amigos que nos amam. Todos queremos levar uma vida normal. É por isso que fazemos o que fazemos. JORNADA DE UM PACIENTE Brian Berman Doença de Gaucher Minha mãe teve um papel importante no desenvolvimento inicial do tratamento da doença de Gaucher, e é um exemplo para mim. Sei que os médicos disseram a ela que eu ia morrer, mas sua perseverança, dedicação e capacidade de trabalhar em estreita colaboração com a Genzyme, foi incrível. Foi empolgante fazer parte do desenvolvimento de um novo medicamento. Hoje, minha saúde está muito boa. Sou pai e tenho uma vida normal, ativa e saudável. Meus pensamentos e desejos para o futuro relacionados às doenças raras são de que há esperança. Hoje, eu diria para as pessoas que vivem com uma doença rara: não desistam. Surgirão novas terapias para as doenças raras que atualmente ainda não têm nenhum tratamento. Acredito que pessoas como nós, com doenças raras, podem ter uma vida normal Programas de pesquisas de novos medicamentos não acontecem somente no exterior. Os esforços constantes da Genzyme aliados ao seu bom entrosamento com as comunidades médica e científica brasileiras, alinham a pesquisa clínica nacional aos mais importantes centros de referência mundiais. Hoje, pacientes brasileiros têm acesso não só às melhores terapias como também à participação nos mais avançados programas de pesquisas de novos medicamentos.

15 Enfatizamos bastante o fato de que somos uma empresa com um propósito: nosso compromisso extraordinário em compreender e atender às necessidades dos pacientes e suas famílias. DAVID MEEKER, MÉDICO, PRESIDENTE E CEO GENZYME CORPORATION É este senso de propósito que nos permitirá ser bem sucedidos na forma como olhamos para o nosso futuro.

16 Nossa missão é descobrir e disponibilizar terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas raras, especiais e não atendidas, gerando esperança onde antes não havia. São Paulo Av. Major Sylvio de Magalhães Padilha, andar - Ed. Dallas - Jardim Morumbi São Paulo - SP Tel: Fax: SAC: sac@genzyme.com Genzyme Corporation. Genzyme é uma marca registrada da Genzyme Corporation. Todos os direitos reservados. Catálogo Institucional BRASIL 09/2013 Setembro/2013 MBRCOM /13